福建首例！省儿童医院应用CAR-T细胞治愈白血病男孩！
N海都记者 胡婷婷
(资料图)
面对恶性肿瘤，人类一直在寻找攻克的方法。近日，福建省儿童医院血液肿瘤科便创新应用CAR-T细胞为11岁复发性急性淋巴细胞白血病男孩阳阳（化名）进行治疗，仅用三周的治疗达到了既往两年半的效果，四周治疗完成后，白血病细胞被完全清除。
福建省儿童医院血液肿瘤科执行主任张辉表示，自今年4月，CD19-CD22双靶点CAR-T细胞免疫疗法在省儿童医院血液肿瘤科开展，再一次实现创新突破！自此，福建省儿童医院成为福建省唯一一家能全面提供儿童急性淋巴细胞白血病系统救治的儿童专科单位。化学治疗、分子免疫靶向治疗、CAR T细胞靶向治疗、造血干细胞移植治疗等四个治疗儿童急性淋巴细胞白血病的完整环节，完全在福建无缝扎根，全面为我省白血病儿童保驾护航。
11岁男孩白血病复发 情况危急
6月16日傍晚，阳阳突然出现头痛、反复抽搐的症状，家人带他紧急赶往福建省儿童医院。神经内科接诊医生根据阳阳的症状，结合其既往有急性淋巴细胞白血病（ALL）病史，警觉阳阳可能是疾病复发，快速安排阳阳完善相关检查后，阳阳颅脑的MR提示左侧枕顶叶有一个大小约2.2x0.7x2.4cm的异常信号，提示白血病浸润，骨穿结果提示原始淋巴细胞24.5%，腰椎穿刺脑脊液可见白血病细胞，考虑其急性淋巴细胞白血病复发伴中枢神经系统白血病。
经过重症监护室和血液肿瘤科团队的全力抢救后，阳阳暂时脱离了危险，如何治疗白血病成为接下来治疗的重中之重。
左图为骨髓中的白血病细胞；右图为脑脊液中的白血病细胞
引入创新疗法 与白血病“作战”
由于我省目前对难治和复发的急性白血病还未有有效的诊疗手段，血液肿瘤团队立即联系到上海儿童医学中心CAR-T组李本尚主任以及汤燕静主任进行会诊，最终决定为阳阳进行CD19-CD22双靶点CAR-T治疗。
“CAR-T治疗法专门用于儿童和青年复发或难治性急性淋巴细胞白血病的，该疗法具有高达70%~90%的缓解率。”张辉告诉记者，明确治疗方式后，团队内每一位医护人员都严阵以待，等待着奇迹出现。
6月20日上午6:30 ，医护人员开始从阳阳身上采集血液，并送往上海儿童医学中心，进行CAR-T细胞的生产扩增。6月28日，冷链运输回来的CAR-T细胞很快输入了阳阳体内，经过两周的回输治疗，阳阳脑脊液中的白血病细胞已经被清除，病灶显著缩小。在完成第3周治疗时，就已经达到既往两年半的治疗效果。最后，经过4周治疗，阳阳体内的白血病细胞被完全清除。
以上为CAR-T治疗前（左）和治疗后（右）的颅脑MRI图像
“多年前，孩子被诊断为白血病后，曾经历过化疗，还出现多种严重并发症。这一路，满受苦痛。”阳阳妈妈感激地说，这次复发后，在沪闽专家的联手治疗下，孩子的病情得到有效控制，且没有经历严重并发症，真的非常感恩。
阳阳父母为医护人员送上锦旗
科普：了解CAR-T治疗法
CAR-T治疗，与其他传统药物最大的区别，CAR-T是活细胞药物，CAR-T细胞免疫疗法的出现改变了传统的治疗方式。该类药物的治疗原理是从患者体内采集T细胞，通过基因工程技术进行体外的改造编辑，同时装上定向导航装置CAR进行培养，增强T细胞自身的抗肿瘤效应。再回输到患者的体内，专门识别体内的带有标记的肿瘤细胞，高效、快速杀灭肿瘤细胞，从而达到治愈肿瘤的目的。
编辑：丁小燕
